KAIST 생명과학과 김재섭 교수팀과 제넥셀(대표이사 박미령)이 공동 연구를 통해 세계 최초로 완성한 10만 여종의 형질전환초파리 게놈검색시스템을 활용하여 새로운 치매 유전자를 발굴하고 이에 대한 억제제(화합물) 4종을 개발해 미국 특허 및 국제 특허(PCT, Patent Cooperation Treaty)를 출원했다.

이 치매 유전자는 뇌세포에서 치매 원인 물질인 에이베타 단백질의 생성을 촉진시키는 역할을 한다.

모델 동물에서 이 유전자의 기능을 강화시킬 경우에는 치매 원인 물질인 에이베타(Aβ, 신경세포를 죽여서 치매를 일으키는 원인 단백질) 단백질의 생성이 크게 증가되는 반면 이 유전자의 기능을 약화시킬 경우에는 에이베타 단백질의 양이 급격히 감소한다. 이러한 결과는 사람 세포를 이용한 실험과 동물실험에서도 확인되었다.

金교수팀은 이점에 착안하여 이 유전자의 기능을 억제하는 물질 발굴에 노력을 집중하여 4종의 화학물질을 찾아내는데 성공했다.

이 물질들은 분자량 500미만의 작은 약물들로서 동물의 내장 벽을 통해 쉽게 흡수되는 성질이 있다.

이 물질들을 사람세포와 실험동물에 투여하면 극히 소량으로도 에이베타의 생성량을 크게 저하시킨다. 예를 들어 이들 4종의 화합물 중에서 1 종류는 10 nM (나노몰라) 정도의 나노급 농도에서도 에이베타의 생성량을 50% 가량 저하시킨다.

특히, 이들 4가지 화합물 중에서 3종은 인체에 무해성이 입증된 화학물질이다. 따라서 이 물질들의 임상 1상 통과는 무난할 것으로 예상된다.

제넥셀는 곧 미국, 일본 등에서 임상시험 대행사 물색에 나설 예정이며, 빠르면 2006년 초부터 임상시험이 가능할 것으로 기대하고 있다.

제넥셀는 이 물질들에 대한 예비 특허를 2004년 5월 미국에 출원했으며, 추가적인 연구결과를 보완하여 2005년 8월 2일 미국 특허청을 통하여 정식 국제 특허를 출원하였다.

金교수는 “이번 특허출원은 ‘모델동물을 이용한 신약개발’이라는 사업모델의 우수성과 경쟁력을 입증하는 첫 번째 결과”라고 이번 특허 출원의 의의를 설명하였다.

세계적으로 치매 환자는 해마다 급증하는 추세이며, 2025년에는 약 3700만 명의 환자가 발생할 것으로 예상된다. 세계 치매 치료제 시장 규모는 연간 8조원에 이를 것으로 예상되지만, 현재까지 개발된 치매 치료제는 없으며 치매증상 완화제만이 세계적으로 판매되고 있는 실정이다. 따라서, 이번 실질적인 치매치료제 개발은 산학협력에 기반을 둔 한국 바이오의 위상을 한층 높이는 계기가 될 것으로 보인다.