[푸드투데이 = 황인선기자] 식품의약품안전처(처장 오유경)는 12세 이상, 체중 40kg 이상의 성인 및 소아 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 환자 치료에 사용하는 희귀의약품 ‘피아스카이주(성분명 크로발리맙)’를 24일자로 허가했다고 밝혔다.

발작성 야간 혈색소뇨증은 후천성 조혈모세포 장애로 인해 적혈구가 쉽게 파괴되는 희귀 혈액질환으로, 보체(complement) 활성화에 따른 혈관 내 용혈이 주요 병태로 꼽힌다. 환자는 헤모글로빈이 소변으로 배출되면서 야간 혈색뇨, 빈혈, 혈전증 등 중증 합병증 위험에 노출될 수 있다.

이번에 허가된 피아스카이주는 보체 단백질 C5 억제제로, 조혈모세포 이상으로 생성된 적혈구와 C5의 결합을 차단해 적혈구 용해를 억제하는 기전의 치료제다. 특히 소아 환자를 대상으로 허가된 첫 PNH 치료제라는 점에서 임상적 의미가 크다.

식약처는 이번 허가를 통해 기존 치료 옵션이 제한적이었던 발작성 야간 혈색소뇨증 환자, 특히 소아 환자의 치료 접근성이 개선될 것으로 기대했다. 아울러 규제과학 전문성을 기반으로 희귀질환 치료제의 신속한 도입과 안정적 공급을 지속 지원하겠다는 방침도 밝혔다.